Studie · Laufende Studie
A Phase 3, Double-Masked, Placebo-Controlled Clinical Trial to Evaluate the Efficacy, Safety, and Pharmacokinetics of Subcutaneous Injections of Elamipretide in Subjects Who Have Dry Age-Related Macular Degeneration (Dry AMD) (ReNEW, SPIAM-301)
Läuft noch, keine Ergebnisse
Zusammenfassung
Die ReNEW-Studie (SPIAM-301) ist eine laufende, vom Hersteller Stealth BioTherapeutics gesponserte Phase-3-Studie, die prüfen soll, ob täglich subkutan verabreichtes Elamipretid (SS-31) das Fortschreiten des Photorezeptorverlusts bei trockener altersbedingter Makuladegeneration mit geographischer Atrophie verlangsamt. Der Wirkmechanismus zielt auf die mitochondriale Cardiolipin-Bindung und damit auf die bioenergetische Funktion der retinalen Pigmentepithel- und Photorezeptorzellen.
Eingeschlossen wurden 313 Patienten ab 55 Jahren mit extrafovealer GA. Sie erhalten im Verhältnis 2:1 entweder 40 mg Elamipretid subkutan täglich oder Placebo über 96 Wochen. Primärer Endpunkt ist die Änderungsrate der makularen Photorezeptorverlust-Fläche (Ellipsoidzonen-Verlust in der OCT) nach 48 Wochen. Sekundäre Endpunkte umfassen den Photorezeptorverlust nach 72 und 96 Wochen sowie den Anteil der Patienten mit einem Sehschärfengewinn von mindestens 10 bzw. 15 ETDRS-Buchstaben nach 48 Wochen. Zusätzlich werden Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik erfasst.
Die Studie startete am 30. Mai 2024, ist derzeit "active, not recruiting" (Stand der Registereintrag-Verifizierung Mai 2026); der geplante Studienabschluss ist September 2027. Zum Abrufzeitpunkt liegen im Register keine Ergebnisse vor. Es kann daher weder eine Wirksamkeit noch ein Fehlen einer Wirksamkeit von Elamipretid bei trockener AMD aus dieser Studie abgeleitet werden.
Kernergebnisse
Es handelt sich um einen Registereintrag, nicht um eine peer-reviewte Publikation: Es liegen keinerlei Ergebnisdaten vor, weder zu Wirksamkeit noch zu Sicherheit. Der Sponsor Stealth BioTherapeutics ist der Hersteller von Elamipretid, womit ein klarer wirtschaftlicher Interessenkonflikt besteht. Die Vorgängerstudie ReCLAIM-2 hatte ihren primären Endpunkt verfehlt, sodass die Erfolgswahrscheinlichkeit von ReNEW offen ist. Die Ergebnisse wären zudem nur auf eine sehr eng selektierte Population (extrafoveale GA, gute Ausgangssehschärfe) übertragbar und sagen nichts über andere Anwendungsgebiete aus.
ReNEW ist die bislang größte Phase-3-Studie zu Elamipretid (SS-31) am Menschen und zeigt, dass 40 mg täglich subkutan über bis zu 96 Wochen in einem regulierten Setting untersucht werden - liefert aber bisher keinen Wirksamkeitsnachweis. Wer eine Anwendung von SS-31 erwägt, sollte berücksichtigen, dass belastbare klinische Endpunktdaten noch ausstehen (Abschluss frühestens 2027) und die Substanz auch in der Indikation trockene AMD noch nicht als wirksam belegt gilt.