Studie · Humanstudie (RCT)
The study of chronic partial denervation and quality of life in patients with motor neuron disease treated with semax
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Zusammenfassung
In dieser randomisierten, kontrollierten Studie wurde bei 27 Patienten mit Motoneuronerkrankung geprüft, ob intranasal appliziertes Semax den Verlauf der chronischen partiellen Denervierung (CPD) beeinflusst und ob es die Lebensqualität verändert. Die Denervierung wurde mittels Nadel-Elektromyographie zu mehreren Zeitpunkten in bulbärer, zervikaler und lumbosakraler Region erfasst; zusätzlich wurden klinische Skalen und ein Lebensqualitäts-Score erhoben. Die Behandlung bestand aus zwei zehntägigen Kursen mit 12 mg Semax pro Tag, unterbrochen von einer zweiwöchigen Pause.
Das Ergebnis war beim primären neurophysiologischen Endpunkt negativ: Semax beeinflusste weder den Verlauf der chronischen partiellen Denervierung noch die Dynamik der klinischen Beurteilungsskalen oder das Fortschreiten des funktionellen Defizits. Die Erkrankung schritt unter Semax also unverändert voran.
Einen messbaren Effekt gab es ausschließlich auf der subjektiven Ebene: Der Gesamtscore der Lebensqualität verbesserte sich signifikant, getragen von den Domänen emotionaler Zustand und Motivation. Der Effekt war am zehnten Behandlungstag am stärksten ausgeprägt. Die Autoren schlussfolgern, dass Semax allenfalls als Bestandteil einer komplexen palliativen Therapie bei MND in Betracht kommt - also wegen des psychischen, nicht wegen eines krankheitsmodifizierenden Nutzens.
Kernergebnisse
Sehr kleine Stichprobe (n=27) bei einer heterogen verlaufenden Erkrankung, kurze Beobachtungsdauer von nur zwei zehntägigen Zyklen - zu kurz, um eine Krankheitsmodifikation bei MND überhaupt zuverlässig nachweisen oder ausschliessen zu können. Details zu Randomisierung, Verblindung und Placebokontrolle sind aus dem Abstract nicht ersichtlich; Lebensqualität und Motivation sind subjektive Endpunkte, die ohne strikte Verblindung besonders anfällig für Erwartungseffekte sind. Die Publikation erschien russischsprachig, nur das Abstract ist international zugänglich, eine unabhängige Nachvollziehbarkeit der Daten ist damit eingeschränkt. Mit N. F. Miasödov ist einer der Entwickler von Semax Mitautor, was einen potenziellen Interessenkonflikt darstellt.
Die Studie zeigt für eine schwere neurologische Erkrankung klar, dass Semax den objektiven Krankheitsverlauf nicht beeinflusst hat - der einzige Effekt lag auf subjektiven Stimmungs- und Motivationsmassen. Wer Semax erwägt, sollte daraus ableiten, dass allenfalls kurzfristige psychische Effekte belegt sind, nicht aber eine neuroprotektive oder krankheitsmodifizierende Wirkung.