Übersicht/PT-141 (Bremelanotid)/Studie

Studie · Review / Meta-Analyse

Erneute Analyse der Phase-III-Studien zu Bremelanotid bei "Hypoaktiver Sexueller Luststörung" bei Frauen

Re-Analyzing Phase III Bremelanotide Trials for "Hypoactive Sexual Desire Disorder" in Women

Review / Meta-Analyse

Zusammenfassung vorhandener Arbeiten

Autoren
Spielmans GI
Jahr
2021
Journal
The Journal of Sex Research 58(9):1085-1105
Modell / Stichprobe
Re-Analyse der beiden zulassungsrelevanten Phase-III-Studien (RECONNECT) an prämenopausalen Frauen mit diagnostizierter HSDD; Datenbasis waren Studienprotokolle, Registereinträge und publizierte Ergebnisse, keine eigene Probandenrekrutierung.
Dosis im Versuch
Bremelanotid 1,75 mg subkutan als Bedarfsmedikation (Autoinjektor) vor sexueller Aktivität, doppelblind placebokontrolliert über 24 Wochen, mit anschließender offener Verlängerungsphase.
Quelle
PMID 33678061 ↗  ·  DOI ↗

Zusammenfassung

Spielmans hat die beiden Phase-III-Zulassungsstudien zu Bremelanotid (PT-141) bei prämenopausalen Frauen mit hypoaktiver sexueller Luststörung nachträglich ausgewertet. Grundlage waren die Studienprotokolle, Registereinträge und die veröffentlichten Ergebnisse. Im Zentrum stand die Frage, ob die publizierten Wirksamkeitsaussagen durch die vorab festgelegten Endpunkte gedeckt sind.

Das zentrale Ergebnis ist ein Transparenzproblem: 72,72 Prozent der im Protokoll festgelegten Endpunkte wurden in der Originalpublikation gar nicht berichtet. Stattdessen tauchten 15 sekundäre Maße auf, die in den Protokollen nicht aufgeführt waren und für die keine Begründung angegeben wurde. Der von der Autorenseite berichtete Nutzen beruht damit zu wesentlichen Teilen auf nachträglich (post hoc) ausgewählten Messgrößen und wird von Spielmans als bestenfalls moderat eingestuft.

Auf der Sicherheits- und Akzeptanzseite fällt die Bilanz deutlich negativ aus. Abbrüche wegen unerwünschter Wirkungen waren unter Bremelanotid massiv häufiger als unter Placebo (OR = 11,98; 95-%-KI 3,74-38,37). Zusätzlich bildete Spielmans ein kombiniertes Präferenzmaß aus (1) Abschluss der kontrollierten Studienphase und (2) freiwilliger Teilnahme an der offenen Verlängerungsstudie. Auf diesem Maß bevorzugten die Teilnehmerinnen Placebo klar gegenüber dem Wirkstoff (OR = 0,30; 95-%-KI 0,24-0,38). Der Autor schließt daraus, dass die Datenberichterstattung unvollständig war und es an Transparenz mangelte.

Kernergebnisse

  1. 72,72 Prozent der in den Studienprotokollen festgelegten Endpunkte wurden in der Originalpublikation nicht berichtet.
  2. 15 sekundäre Messgrößen wurden berichtet, die in den Protokollen nicht vorgesehen waren und für die keine Begründung genannt wurde.
  3. Studienabbrüche wegen unerwünschter Wirkungen waren unter Bremelanotid stark erhöht: OR = 11,98 (95-%-KI 3,74-38,37).
  4. Kombiniertes Präferenzmaß (Studienabschluss plus Teilnahme an der offenen Verlängerung) fiel zugunsten von Placebo aus: OR = 0,30 (95-%-KI 0,24-0,38).
  5. Der verbleibende Wirksamkeitsnachweis besteht laut Autor nur aus moderaten Effekten auf unvollständig berichtete Post-hoc-Maße.
Limitationen

Es handelt sich um eine Sekundäranalyse ohne Zugriff auf individuelle Patientendaten; Spielmans war auf Protokolle, Registereinträge und publizierte Aggregatdaten angewiesen, sodass fehlende Endpunkte nicht rekonstruiert, sondern nur als fehlend dokumentiert werden konnten. Das konstruierte Präferenzmaß (Abschluss plus Teilnahme an der Verlängerungsstudie) ist selbst ein Post-hoc-Konstrukt und kein validierter Endpunkt; die Selbstselektion in eine offene Verlängerung wird von vielen Faktoren beeinflusst. Die Daten stammen ausschließlich aus prämenopausalen Frauen mit HSDD und aus Studien, die vom Hersteller finanziert und ausgewertet wurden - eine Übertragung auf Männer, auf andere Indikationen oder auf einmalige Off-Label-Anwendung ist nicht gedeckt. Der Autor selbst gibt eine kritische Grundhaltung zur Pharmaindustrie an; die Analyse ist als Gegengewicht zur Herstellerdarstellung zu lesen, nicht als unabhängige Wirksamkeitsstudie.

Was heißt das praktisch

Wer PT-141 (Bremelanotid) erwägt, sollte wissen, dass die Zulassungsdaten selbst in der günstigsten Lesart nur moderate Effekte zeigen und ein erheblicher Teil der positiven Darstellung auf nachträglich ausgewählten Endpunkten beruht. Praktisch relevanter ist die Verträglichkeit: Übelkeit und andere Nebenwirkungen führten in den Studien rund zwölfmal häufiger zum Abbruch als unter Placebo, und die Teilnehmerinnen entschieden sich in der Summe eher gegen die Fortsetzung mit dem Wirkstoff.