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Studie · Humanstudie (RCT)

NR-SAFE: eine randomisierte, doppelblinde Sicherheitsstudie zu hochdosiertem Nicotinamid-Ribosid bei Parkinson

NR-SAFE: a randomized, double-blind safety trial of high dose nicotinamide riboside in Parkinson's disease

Humanstudie (RCT)

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Autoren
Berven H, Kverneng S, Sheard E, Søgnen M, Af Geijerstam SA, Haugarvoll K, Skeie GO, Dölle C, Tzoulis C
Jahr
2023
Journal
Nature Communications
Modell / Stichprobe
n=20 Personen mit Parkinson-Krankheit (5 Frauen, 15 Männer), mittleres Alter ca. 63 Jahre, Haukeland University Hospital, Bergen (Norwegen); Randomisierung 1:1
Dosis im Versuch
2 x 1500 mg Nicotinamid-Ribosid pro Tag (3000 mg/Tag) oral vs. Placebo über 4 Wochen
Quelle
PMID 38016950 ↗  ·  DOI ↗

Zusammenfassung

NR-SAFE ist eine Phase-I-Studie (randomisiert, doppelblind, placebokontrolliert), die prüfte, ob hochdosiertes Nicotinamid-Ribosid (NR) bei Parkinson sicher verabreicht werden kann. 20 Patientinnen und Patienten erhielten vier Wochen lang entweder 3000 mg NR täglich (aufgeteilt auf 2 x 1500 mg) oder Placebo. Primärer Endpunkt war die Sicherheit, definiert als Abwesenheit moderater oder schwerer unerwünschter Ereignisse. Sekundäre Endpunkte umfassten die Häufigkeit milder Nebenwirkungen, Veränderungen des NAD-Metaboloms in Blut und Urin sowie Veränderungen im MDS-UPDRS-Score.

Alle 20 Teilnehmenden schlossen die Studie ab. Es traten keine moderaten oder schweren unerwünschten Ereignisse auf; milde Nebenwirkungen waren in beiden Gruppen ähnlich häufig (9/10 unter NR, 8/10 unter Placebo). Die Intervention erhöhte den NAD+-Spiegel im Blut deutlich (bis zu fünffach), mehrere NAD-verwandte Metabolite stiegen signifikant an. Serum-Homocystein stieg unter NR mild, aber statistisch signifikant an (Δ = +1,66 µmol/L, p<0,001), ohne dass sich Marker einer Erschöpfung des Methylgruppen-Pools zeigten.

Die NR-Gruppe zeigte eine Verbesserung des MDS-UPDRS-Gesamtscores (mittlere Änderung −10,7 ± 9,94, p=0,007), während sich die Placebogruppe nicht veränderte. Die Autoren selbst werten diesen klinischen Befund zurückhaltend: Die NR-Gruppe hatte bei der Untersuchung eine kürzere Zeitspanne seit der letzten Levodopa-Dosis, was das Ergebnis erklären könnte. Die Studie war weder auf Wirksamkeit ausgelegt noch dafür gepowert. Schlussfolgerung der Autoren: Die Daten rechtfertigen, den Dosisbereich in Phase-II-Studien auf 3000 mg/Tag auszuweiten – mit entsprechendem Sicherheitsmonitoring.

Kernergebnisse

  1. Keine moderaten oder schweren unerwünschten Ereignisse unter 3000 mg NR/Tag über 4 Wochen; alle 20 Teilnehmenden schlossen die Studie ab.
  2. Milde Nebenwirkungen praktisch gleich häufig wie unter Placebo (9/10 vs. 8/10) – kein Sicherheitssignal, aber auch keine bessere Verträglichkeit.
  3. NAD+ im Vollblut stieg unter NR bis auf das etwa Fünffache; zahlreiche NAD-Metabolite signifikant erhöht.
  4. Serum-Homocystein stieg mild an (+1,66 µmol/L, p<0,001), Marker des Methylgruppen-Haushalts blieben jedoch intakt.
  5. MDS-UPDRS-Gesamtscore verbesserte sich unter NR um −10,7 ± 9,94 Punkte (p=0,007) vs. keine Änderung unter Placebo – laut Autoren möglicherweise durch unterschiedliche Levodopa-Zeitabstände konfundiert.
Limitationen

Sehr kleine Stichprobe (n=20) und nur vier Wochen Dauer – über Langzeitsicherheit hoher NR-Dosen sagt die Studie nichts aus. Der Frauenanteil war gering (5 von 20), die Übertragbarkeit auf Frauen und auf Nicht-Parkinson-Populationen ist damit begrenzt. Die beobachtete klinische Verbesserung ist ein sekundärer, explorativer Befund ohne Wirksamkeitspower und potenziell durch den kürzeren Abstand zur letzten Levodopa-Einnahme in der NR-Gruppe verzerrt; sie sollte nicht als Wirksamkeitsnachweis gelesen werden. Finanziert wurde die Studie öffentlich (Research Council of Norway, Trond Mohn Foundation, Helse Vest); relevanter Interessenkonflikt: Das Haukeland University Hospital hat Patentanmeldungen zu NR bei Parkinson eingereicht, mit den Autoren C. Tzoulis und C. Dölle als Erfindern.

Was heißt das praktisch

Für die Frage der NAD+-Supplementierung liefert die Studie vor allem einen Sicherheits- und Pharmakodynamik-Befund: 3000 mg NR täglich wurden über vier Wochen gut vertragen und hoben NAD+ im Blut bis zu fünffach an. Einen Wirksamkeitsbeleg stellt sie ausdrücklich nicht dar, und der leichte Homocystein-Anstieg ist ein Punkt, den man bei längerer Einnahme im Auge behalten sollte.