Übersicht/5-Amino-1MQ/Studie

Studie · In-vitro

Struktur-Wirkungs-Beziehung für niedermolekulare Hemmstoffe der Nicotinamid-N-Methyltransferase

Structure-Activity Relationship for Small Molecule Inhibitors of Nicotinamide N-Methyltransferase

In-vitro

Nur Zellkultur — weit vom Menschen entfernt

Autoren
Neelakantan H, Wang HY, Vance V, Hommel JD, McHardy SF, Watowich SJ
Jahr
2017
Journal
Journal of Medicinal Chemistry
Modell / Stichprobe
Reine In-vitro-Enzymologie: rekombinante humane Nicotinamid-N-Methyltransferase (NNMT) in zellfreien Aktivitätsassays; getestet wurde eine Serie synthetisierter heterozyklischer Kleinmoleküle (u. a. Chinolinium-Verbindungen). Keine Zellen, keine Tiere, keine Menschen.
Dosis im Versuch
Keine Dosierung im therapeutischen Sinn. Die Substanzen wurden in Konzentrationsreihen im Enzymassay eingesetzt, um IC50-Werte zu bestimmen; die potentesten Vertreter lagen im niedrigen mikromolaren Bereich (ca. 1 µM). Kein Applikationsweg, keine Behandlungsdauer.
Quelle
PMID 28548833 ↗  ·  DOI ↗

Zusammenfassung

Die Arbeit ist eine medizinalchemische Grundlagenstudie aus der Gruppe um Watowich und McHardy (University of Texas). Ziel war es, systematisch zu verstehen, welche chemischen Strukturmerkmale ein Molekül braucht, um das Enzym Nicotinamid-N-Methyltransferase (NNMT) zu hemmen. NNMT überträgt eine Methylgruppe auf Nicotinamid und gilt als Stellschraube im NAD+- und Methylgruppen-Stoffwechsel; eine erhöhte NNMT-Aktivität wird mit Adipositas, metabolischem Syndrom und bestimmten Tumoren in Verbindung gebracht.

Die Autoren synthetisierten und testeten eine Reihe heterozyklischer Verbindungen im zellfreien Enzymassay. Die Aktivität der Substanzen streute über mehr als den Faktor 1000. Chinolinium-basierte Strukturen (also Verwandte des 1-Methylchinoliniums, zu denen auch 5-Amino-1MQ zählt) erwiesen sich als die potenteste Klasse mit Hemmwerten im Bereich von etwa 1 µM. Ergänzend wurde per Computer-Docking modelliert, wie die Inhibitoren in das aktive Zentrum von NNMT binden; die vorhergesagten Bindungsenergien korrelierten gut mit den gemessenen Hemmpotenzen, was die Modelle als Designwerkzeug für die nächste Substanzgeneration stützt.

Entscheidend für die Einordnung: Die Studie liefert ausschließlich Enzymdaten. Es wurden keine Zellversuche, keine Tierversuche und keine Humandaten berichtet. Aussagen zu Fettabbau, Gewichtsverlust, NAD+-Spiegeln, Sicherheit, Bioverfügbarkeit oder Nebenwirkungen sind aus dieser Publikation nicht ableitbar. Auch die absolute Potenz ist für ein Arzneistoffprogramm eher bescheiden: Hemmwerte um 1 µM sind ein Ausgangspunkt für Optimierung, nicht ein fertiges Wirkstoffprofil.

Kernergebnisse

  1. Die getestete Substanzserie zeigte eine Spannbreite der NNMT-Hemmaktivität von mehr als dem 1000-Fachen zwischen schwächsten und stärksten Verbindungen.
  2. Chinolinium-Grundgerüste (Verwandte des 1-Methylchinoliniums) waren die potenteste Substanzklasse mit IC50-Werten im Bereich von etwa 1 µM.
  3. Kleine Änderungen an den Substituenten des Ringsystems veränderten die Potenz drastisch, woraus eine umfassende Struktur-Wirkungs-Beziehung abgeleitet wurde.
  4. Computergestütztes Docking sagte die Bindung im aktiven Zentrum von NNMT vorher; die berechneten Bindungsenergien korrelierten stark mit den experimentell gemessenen Hemmpotenzen.
  5. Nullbefund im Sinne der Anwendbarkeit: Es wurden keine zellulären, tierexperimentellen oder klinischen Wirksamkeits- oder Sicherheitsdaten erhoben.
Limitationen

Rein biochemische In-vitro-Studie an isoliertem Enzym ohne jede Zell-, Tier- oder Humantestung; damit keinerlei Aussage zu Pharmakokinetik, Zellpermeabilität, Metabolismus, Sicherheit oder klinischer Wirksamkeit. Quaternäre Chinolinium-Salze sind permanent positiv geladen, was Membrangängigkeit und orale Bioverfügbarkeit erfahrungsgemäß erschwert - ein Punkt, den ein Enzymassay nicht abbildet. Die Potenz im niedrigen mikromolaren Bereich ist für ein Leitstrukturprogramm akzeptabel, aber weit von einem optimierten Arzneistoff entfernt. Docking-Ergebnisse sind Modellvorhersagen, keine Kristallstrukturen. Die beteiligten Autoren (Watowich, McHardy, Hommel) sind an der akademischen und kommerziellen Weiterentwicklung von NNMT-Inhibitoren beteiligt, entsprechende Patent- und Firmeninteressen sind bei der Bewertung zu berücksichtigen.

Was heißt das praktisch

Die Studie ist die chemische Ausgangsbasis für die gesamte 5-Amino-1MQ-Erzählung: Sie belegt, dass Chinolinium-Verbindungen NNMT im Reagenzglas hemmen können - mehr nicht. Wer 5-Amino-1MQ zur Gewichtsabnahme erwägt, findet hier keinerlei Beleg für Wirksamkeit, Dosis oder Sicherheit im lebenden Organismus.